“Il nostro sistema operativo”… Il tuo corpo il nuovo terreno di coltura
Riconoscendo l’ampio potenziale della scienza dell’mRNA, abbiamo deciso di creare una piattaforma tecnologica mRNA che funzioni molto come un sistema operativo su un computer. È progettato in modo che possa collegarsi e giocare in modo intercambiabile con diversi programmi. Nel nostro caso, il “programma” o “app” è il nostro farmaco mRNA – l’unica sequenza di mRNA che codifica per una proteina.
Abbiamo un team dedicato di diverse centinaia di scienziati e ingegneri focalizzato esclusivamente sull’avanzamento della tecnologia della piattaforma Moderna. Sono organizzati intorno a discipline chiave e lavorano in modo integrato per far progredire le conoscenze che circondano la scienza dell’mRNA e risolvere sfide uniche per lo sviluppo di farmaci mRNA. Alcune di queste discipline includono biologia dell’mRNA, chimica, formulazione e consegna, bioinformatica e ingegneria proteica.
I nostri medicinali per mRNA – Il “Software della vita”
Quando abbiamo un concetto per una nuova medicina dell’mRNA e iniziamo la ricerca, i componenti fondamentali sono già in atto.
Generalmente, l’unica cosa che cambia da un potenziale medicinale mRNA a un altro è la regione codificante – l’attuale codice genetico che istruisce i ribosomi a fare proteine. L’utilizzo di questi set di istruzioni conferisce ai nostri medicinali per mRNA investigativi una qualità simile a un software. Abbiamo anche la capacità di combinare diverse sequenze di mRNA codificando per diverse proteine in un singolo medicinale sperimentale di mRNA.
Stiamo sfruttando la flessibilità offerta dalla nostra piattaforma e il ruolo fondamentale che l’mRNA svolge nella sintesi proteica per perseguire i farmaci mRNA per un ampio spettro di malattie.
All’interno di una determinata modalità, le componenti di base sono generalmente identiche tra i candidati allo sviluppo – formulazione, regione 5 ‘ e regione 3 ‘. Solo la regione codificante varia in base alle proteine che il medicinale potenziale sta indirizzando le cellule a produrre.
Scopri come il nostro motore di ricerca e il motore di sviluppo precoce ci stanno permettendo di massimizzare completamente la promessa dell’mRNA di migliorare significativamente il modo in cui i medicinali vengono scoperti, sviluppati e fabbricati.
Superare le sfide chiave
L’uso dell’mRNA per creare medicinali è un’impresa complessa e richiede il superamento di nuove sfide scientifiche e tecniche. Dobbiamo far entrare l’mRNA nel tessuto e nelle cellule bersaglio mentre eludiamo il sistema immunitario. Se il sistema immunitario viene attivato, la risposta risultante può limitare la produzione di proteine e, quindi, limitare il beneficio terapeutico dei farmaci a mRNA. Abbiamo anche bisogno di ribosomi per pensare che l’mRNA sia stato prodotto naturalmente, in modo che possano leggere accuratamente le istruzioni per produrre la proteina giusta. E dobbiamo assicurarci che le cellule esprimano abbastanza proteine da avere l’effetto terapeutico desiderato.
I nostri team multidisciplinari della piattaforma lavorano a stretto contatto per affrontare queste sfide scientifiche e tecniche. Questa intensa collaborazione interfunzionale ci ha permesso di far avanzare gli aspetti chiave della nostra piattaforma e fare passi da gigante per fornire farmaci mRNA per i pazienti.
mRNA Design Studio™ – Progettazione digitale e ordinazione di mRNA per la ricerca
Il nostro mRNA Design Studio consente una rapida progettazione di più mRNA.
Mentre i nostri scienziati creano nuovi concetti di mRNA, possono progettare mRNA per la ricerca e il test, in pochi giorni, utilizzando i nostri sistemi proprietari. In qualità di società di ™, utilizziamo la proprietà software-like dell’mRNA nel nostro mRNA Design Studio proprietario basato sul web. I nostri scienziati richiedono mRNA per una proteina specifica e il bersaglio proteico viene convertito automaticamente in una sequenza di mRNA ottimizzata iniziale. Utilizzando il nostro modulo Sequence Designer, possono personalizzare interi mRNA dal 5′-UTR all’area di codifica al 3′-UTR in base ai nostri apparati proprietari in continuo miglioramento. La sequenza di mRNA viene quindi ulteriormente ottimizzata utilizzando i nostri algoritmi bioinformatici proprietari. Il nostro ordinamento digitale garantisce quindi una trasmissione rapida e accurata delle sequenze alla nostra robotica di sintesi modulare.
La nostra suite di applicazioni digitali internamente proprietaria contiene un modulo Sequence Designer per personalizzare un intero mRNA, con set di regole in continuo miglioramento che contengono il nostro apprendimento accumulato sul design dell’mRNA. Drug Design Studio utilizza la capacità computazionale basata sul cloud per eseguire vari algoritmi che abbiamo sviluppato per progettare ogni sequenza di mRNA. L’utilità della capacità basata sul cloud ci consente di fornire una capacità computazionale flessibile su richiesta, consentendo al motore di ricerca di alimentare l’aspirazione parallela e la progettazione di più sequenze di mRNA.